Как говорилось в предыдущих материалах, в основе развития синдрома Кауден лежат мутации в гене PTEN. PTEN функционирует как в цитоплазме, участвуя в регуляции сигнальных путей, так и в ядре, обеспечивая хромосомную стабильность и репарацию ДНК.     

Мутации приводят к соответствующим нарушениям функции клеток и к повышению чувствительности последних к нарушению функции другого фермента, а именно PARP1, который также участвует в процессах репарации ДНК.

Такие клинические проявления синдрома Кауден, как трихолеммомы, можно иссечь хирургически или удалить с помощью деструктивных методов.

Имеются сообщения об эффективности перорального применения ретиноидов для лечения акрального кератоза и папиллом ротовой полости, однако после отмены этих препаратов отмечается рецидивирование. При выраженном папилломатозе полости рта показано хирургическое или лазерное удаление, местная лучевая терапия.

В настоящее время  разработка биологических препаратов, блокирующих ингибиторы PARP1 ( о  нем говорилось выше), является еще одной перспективой лечения синдрома Кауден.

Также возможной перспективой лечения заболевания может быть применение ингибиторов сигнального пути PI3K/AKT/mTOR. Среди функций этого сигнального пути следует особо отметить уход клеток от апоптоза.

В ходе пилотного исследования было показано, что применение иммуносупрессора сиролимуса в дозе 2 мг в сутки в течение 56 дней способствовало подавлению сигнального пути PI3K/AKT/mTOR в коже и органах желудочно-кишечного тракта больных. При этом отмечалась хорошая переносимость препарата.

Более, чем в 70% случаев наблюдалось значительное улучшение дерматологических симптомов заболевания. Некоторые авторы (He X et al.) указывают на возможность развития с течением времени резистентности к ингибиторам сигнального пути PI3K/AKT/mTOR.  Однако, по мнению AM Mendes-Pereira et al., появления резистентности к лечению можно избежать одновременным назначением ресвератрола.