Наиболее часто для лечения прогерии используются ингибиторы фарнезилтрансферазы.
В основе данного метода лечения лежит тот факт, что накопление фарнезил-преламина А приводит к нарушениям функции ядерной ламины, находящейся под ядерной мемраной с последующими изменениями формы ядер.
Предполагается, что за счет фарнезилирования белковых молекул прогерия будет протекать менее тяжело.
Эти данные подтверждались применением лонафарниба, на фоне которого снижалась частота смертельных исходов, а также отмечалось улучшение костной структуры, слуха, функции нервной системы у детей.
Однако, вследствие кардиотоксичности, целесообразность длительного применения препаратов этой группы все еще вызывает некоторые сомнения.
Ранее сообщалось, что комбинированное лечение статинами и аминобисфосфонатами эффективно ингибирует процесс фарнезилирования прогерина и преламина А.
Примерами ингибиторов могут служить правастатин, золедроновая кисота, а также GGTI‐2147, который является мощным селективным ингибитором геранилгеранилтрансферазы-1.
На фоне назначения терапии у 71.0% больных наблюдался положительный результат, выражающийся в прибавке в весе и тенденции к нормализации эхо-плотности сонных артерий.
В сравнении с монотерапией лонафарнибом, комбинированная терапия дала дополнительный эффект в повышении костной плотности, хотя влияние на сердечно-сосудистые проявления оказалось минимальным.
Среди прочих препаратов для лечения прогерии изучаются также ресвератрол, левамизол, олтипраз, спермидин, тауроурсодезоксихолевая кислота.
В экспериментах на мышах они оказывали терапевический эффект.
Ресвератрол препятствовал уменьшению активности зрелых стволовых клеток, тормозил потерю веса, а также способствовал улучшению структуры длинных трубчатых костей.
Применение MG132, активатора аутофагии способствовало уменьшению уровня прогерина и SRSF‐1.
Назначение JH4, ингибитора связывания преламинов, также уменьшало выраженность прогероидных фенотипов и способствовало увеличению продолжительности жизни.
Комбинированная терапия, опять же в экспериментах на животных, ATФ, левамизолом и ARL67156 (препятствие деградации АТФ) оказывала профилактическое действие в отношении кальцификации сосудов, способствовала увеличению продолжительности жизни в среднем на 12%.