В настоящее время 1/2000 населения земного шара страдает тем или иным наследственным заболеванием кожи.

Лечение генодерматозов всегда представляло определенные трудности: не при всех заболеваниях был известен первичный дефект, не было этиотропных и/или патогенетических препаратов и т.д.

В настоящее время существует 3 подхода к терапии генодерматозов.

1. Воздействие на патофизиологический процесс.
   При некоторых наследственных заболеваниях отмечается повышение или снижение активности того или иного сигнального пути, что приводит к появлению аберрантной клеточной среды.

   Для ряда генодерматозов уже существуют препараты, позволяющие усилить или, наоборот, ослабить активность сигнальных путей.
   В частности, при нейрофиброматозе 1 типа отмечается избыточная активность фермента митоген-активируемой протеинкиназы, приводящая к развитию характерных симптомов. Поэтому появление ингибиторов этого фермента открывает возможности для лечения болезни Реклингхаузена.
   

2. Воздействие на воспалительный процесс.
   При ряде генодерматозов наблюдается чрезмерно выраженное воспаление. И если ранее для купирования воспаления применялись в основном наружные средства на основе кортикостероидов, то в настоящее время используются ингибиторы фактора некроза опухолей альфа, цитокины или антитела для облегчения состояния больных.
3. Восстановление дефекта гена.
   В основе развития любых наследственных болезней лежит дефект (мутация, делеция или инсерция) ДНК, что в конечном итоге приводит к синтезу неполноценного белка, кодируемого этим геном.
   В связи с этим возможность восстановления последовательностей аминокислот в ДНК или заместительная терапия с введением белкового продукта гена представляет собой весьма привлекательную перспективу.
   Так называемая белковая терапия направлена на замещение неполноценного или недостающего протеина. Такие протеины синтезируют в лаборатории и затем вводят в организм больного.

   Примером может служить введение коллагена C7 при дистрофическом буллезном эпидермолизе.
   Однако, и у данного метода есть свои ограничения. В частности, существует риск введения или недостаточного, или чрезмерного количества белка, что может явиться причиной физиологического дисбаланса.
   Кроме того, как правило белковые молекулы должны вводиться в строго определенный период, в частности, в период эмбриогенеза, в противном случае лечение будет неэффективным.
   Вариантом данного метода терапии является возможность введения клеток, продуцирующих необходимый протеин. Клетки получают от здорового донора.

Введение генной терапии в организм пациента осуществляется с помощью вирусных векторов или же липидных или полимерных наночастиц.

Кроме того, возможно введение в клетки  здоровой копии поврежденного гена, редактирование генома с помощью так называемых нуклеаз цинковых пальцев и т.д.

В результате этого происходит точное распознавание и удаление дефектного участка генома, а введение РНК обеспечивает синтез «здорового» белка.