До недавнего времени лечение прогерии было исключительно симптоматическим, а также направленным на профилактику осложнений.

Разработка методов лечения прогерии, по мнению некоторых авторов, могла бы оказать помощь в том числе и в уменьшении признаков физиологического старения.

Среди фармакологических методов лечения наиболее часто используются ингибиторы фарнезил трансферазы, которые препятствуют накоплению фарнезил-преламина А.

К таким препаратам относится, в частности, лонафарниб, который улучшает  структуру костной ткани, функцию периферической нервной системы, способствут некоторой нормализации слуха. Лонафарниб  иногда комбинируют с правастатином и золедроновой кислотой для более быстрого увеличения костной плотности и массы тела. 

В экспериментах на мышах было отмечено, что такие препараты, как ресвератрол, левамизол, олтипраз, спермидин  препятствуют гибели стволовых клеток и замедляют потерю костной ткани и мышечной массы, а также увеличивают продолжительность жизни. 

Субстанция MG132, активирующая процесс аутофагии в клетках, согласно данным Harhouri et al., 2017, приводит к снижению уровня прогерина и SRSF-1. Комбинированное лечение с помощью АТФ, левамизола и ARL67156 (селективный энзим на поверхности клеток) помогает предотвратить васкулярную кальцификацию и увеличить продолжительность жизни на 12%.

Имеются данные о применении нуклеиновых кислот, в том числе и до рождения. Однако пока данных об этих методах лечения мало.

Олигонуклеотидная антисенс-терапия способствует увеличению синтеза ламина С (LMNA). В качестве векторов ранее применялись лентивирусы и ретровирусы. Однако, в связи с высоким риском пренеопластических и неопластических процессов на фоне их использования, необходим поиск других векторов.

В большинстве случаев используемые вещества нацелены на синтез и посттрансляционный процессинг; воздействие на сигнальные пути NF-kB (индуцирование провоспалительных цитокинов), NRF2 (экспрессия цитопротективных энзимов); уменьшение отложений прогерина, метаболизм пуриновых оснований, а также ряд сигнальных путей, участвующих в процессе старения (AMPK-TOR путь).

В уменьшении активности последнего была показана эффективность макролида рапамицина и его аналога темзиролимуса, увеличивающих клиренс прогерина. Однако, следует принимать во внимание, что эти препараты блокируют липогенез, а пациенты с прогерией страдают липодистрофией. 

По материалам статьи Wing-Fu Lai et al. “Progress and trends in the development of therapies for Hutchinson-Gilford progheria syndrome”. Aging Cell. 2020 Jul; 19(7)