О возможности применения инъекционной иРНК для восстановления синтеза «здоровых» белков и соответственно для нормализации фенотипа, известно довольно давно. Инъекционный метод лечения  заключается во введении транкриптов информационной РНК в клетки в целью стимуляции синтеза белковых продуктов  дикого типа, обеспечивая таким образом нормальную функциональность рекомбинантных протеинов.

Созданная in-vitro информационная РНК обладает способностью «доставлять» генетическую информацию. Такая синтетическая РНК по своей структуре идентична естественной информационной РНК. Ее действие может быть дополнительно  модифицировано с целью усиления процесса трансляции протеинов in-vivo.

Следует отметить, что  в  связи с трудностями получения стабильной иРНК,  устойчивой к действию фермента РНКазы вне клетки, а также в связи с высокой иммуногенностью и недостаточно эффективным захватом РНК клетками, этот метод лечения в  конце 20 века распространения не получил.  Позже, благодаря прогрессивному развитию технологий, эти трудности удалось преодолеть.

Однако остается еще одна проблема, а именно эффективность трансфекции, то есть процесса введения нуклеиновых кислот в клетки невирусным методом. Поэтому требуется разработка специфического проводника. Особенно это касается доставки иРНК в эпидермис, так как в хорошо васкуляризованную дерму иРНК способна проникать при системном введении или после внутридермальных инъекций. Для эпидермиса альтернативным методом могло бы быть местное применение иРНК. 

Еще одним важным моментом является разработка клеточно- и ткане-специфичных проводников. Данный метод, по мнению ряда авторов, в дальнейшем может применяться при генодерматозах с аутосомно-рецессивным типом наследования.

Литература

1. Bornert O. et al. RNA-based therapies for genodermatoses. Exp Dermatol. 2017 Jan; 26(1): 3-10
2. McCrudden MT et al. Microneedle applications in improving skin appearance. Exp Dermatol. 2015 Aug;24(8):561-6
3. Sahin U et al. mRNA-based therapeutics – developing a new class of drugs. Nat Rev Drug Discov. 2014 Oct;13(10):759-80