Базалиома - это часто встречающийся рак кожи, для которого существует большое количество лечебных подходов. Но у пациентов с базалиомой вокруг глаза иссечение и деструктивные методы несут собой риски для его функции. Американские исследователи решили провести исследование, в котором оценивали исходы для глаза при лечении окулярной и/или распространенной периорбитальной базалиомы ингибитором сигнального пути Hedgehog висмодегибом. В это открытое, нерандомизированное исследование были включены пациенты с базалиомами, угрожающими глазу и слезному дренажу. Для оценки функций глаза применяли взвешенную шкалу визуальной оценки (VAWS) и стандартное офтальмологическое обследование. Первичной конечной точкой было VAWS с оценкой 21/50 (или выше), что означало сохранение глазного яблока. Ответ опухоли на лечение оценивали с помощью RECIST v1.1. Висмодегиб в дозе 150 мг назначался перорально ежедневно до 12 месяцев или до прогрессирования заболевания или возникновения неприемлемой токсичности, после чего было рекомендовано хирургическое удаление. В исследование приняли участие 34 пациента; 19 пациентов поступили с опухолями, полное удаление которых с чистыми краями, вероятно, потребовало бы экзентерации. Остальные 15 пациентов имели опухоли, удаление которых могла бы привести к потере дренажной функции слезного аппарат и экстраокулярной моторики. В общей сложности 27 из 34 пациентов (79,4%) решили пройти иссечение до завершения годичного курса лечения из-за плохой переносимости висмодегиба. Один пациент умер до завершения исследования. Среднее значение VAWS составляло 44/50 на исходном уровне, 46/50 через 3 месяца и 47/50 через 12 месяцев или после операции. Использование висмодегиба привело к сохранению функции глаза и слезного аппарата, в качестве неоадъюванта он максимизировал клиническую пользу при минимизации токсических побочных эффектов. Данное исследование стало первым проспективным клиническим испытанием, демонстрирующим эффективность неоадъювантной терапии против базалиомы такой локализации, и первое подобное исследование, демонстрирующее сохранение глазного яблока и зрительной функции.