В настоящее время нет методов лечения, нацеленных на основную причину наиболее распространенной простой формы врожденного буллезного эпидермолиза, для которого характерна повышенная ранимость кожи. Подавляющее большинство случаев простого буллезного эпидермолиза обусловлено мутациями генов кератина 5 или кератина 14. В настоящее время изучаются свойства 1% мази диацереина, ранее использовавшегося в качестве перорального нестероидного противовоспалительного препарата у детей с остеоартритом. Диацереин - небольшая молекула, содержащаяся в корне ревеня, способная блокировать ключевой воспалительный сигнальный путь простого буллезного эпидермолиза - активацию передачи интерлейкина-1 бета (IL-1?) в кератиноцитах из-за мутации гена кератина 14. В опытах на культурах кератиноцитов, полученных от больных эпидермолизом, диацереин повышал стабильность кератиновой сети, препятствовал агрегации кератина 14 в этих клетках, чем обусловлено повышение им устойчивости эпидермальной ткани к повреждениям. У 5 пациентов с простым эпидермолизом количество пузырей на обрабатывавшихся диацереином в течение 2 недель участках кожи возникало на 66-78% меньше, чем на необрабатывавшихся. Этот эффект оказался довольно стабильным и сохранялся в течение нескольких недель после прекращения использования мази. Топическая форма диацереина оказалась безопасной. Препарат в кровоток практически не проникает. Предстоит международное исследование с участием 80 пациентов, изучающее безопасность и эффективность 1% мази диацереина, применяемой 1 раз в день в течение 8 недель. Успех в исследовании будет означать прорыв в области, где у пациентов нет выбора в лечении.