Американская частная биофармацевтическая компания «Principia Biopharma» разрабатывает инновационный препарат для лечения вульгарной пузырчатки под рабочим названием PRN1008. Недавно компания приступила к 3 фазе рандомизированного двойного слепого исследования под названием PEGASUS, для участия в которой отобрано около 120 пациентов с умеренной и тяжелой пузырчаткой. Диагноз пузырчатки подтверждается наличием антител к десмоглеину, обнаруженных у 95% участников. Новый оральный препарат относится к классу ингибиторов тирозинкиназы Брутона, фермента, который присутствует в сигнальных путях большинства типов лейкоцитов, за исключением Т- и плазматических клеток. Во 2 фазе исследования, длившейся 4 недели, препарат был эффективен у более чем у 50% пациентов с вульгарной и листовидной пузырчаткой (критерий - достижение полной ремиссии без необходимости введения преднизолон-эквивалентных доз кортикостероидов более 0,5 мг / кг / день.). PRN1008 значительно снижает зависимость от вредных доз системных кортикостероидов, являющихся основой лечения пузырчатки. Препарат хорошо переносится. По мнению специалистов препарат может открыть новую эру в лечении пузырчатки. В 3 фазе продолжительность активного лечения увеличится до 12-24 недель. Эффективность будет признаваться при обнаружении у препарата PRN1008 способности достигать длительной полной ремиссии на очень низкой дозе кортикостероидов (5 мг / день) после 36 недель лечения. Стойкой будет признаваться ремиссия, при которой заживают все повреждения и не наблюдается появления новых в течение как минимум 8 недель. Ожидается, что результаты 3 фазы будут опубликованы во второй половине 2019 года. Препарату присвоен статус орфанного. Компании, занимающиеся разработкой препаратов для лечения редких заболеваний, которыми страдают менее 200 тыс. человек в США, могут продавать их без конкуренции в течение 7 лет и получать стимулирующие налоговые льготы.