Системная склеродермия - редкое аутоиммунное заболевание соединительной ткани, трудно поддающееся лечению. При этом заболевании истончается кожа, поражаются суставы и внутренние органы – чаще всего пищевод, нижние отделы пищеварительного тракта, легкие, сердце, почки. Препаратом выбора является микофенолата мофетил, эффективность которого ограничена. Не выявлено биомаркеров, позволяющих подобрать эффективную терапию склеродермии, поэтому препараты подбираются эмпирически, что увеличивает вероятность развития побочных эффектов.

На базе медицинских школ Фейнберга Северо-Западного университета и Гейзеля в Дартмуте разработан анализ для подбора эффективного метода лечения склеродермии. В первом исследовании показано, что набор экспрессирующихсяв коже генов помогает выявить пациентов, отвечающих на терапию микофенолата мофетилом. Результаты опубликованы в Journal of Investigative Dermatology. «Терапия склеродермии сопряжена с серьезными побочными эффектами, и даже может стать причиной смерти пациента. В то же время, лечения нельзя откладывать, - объясняет д-р Моника Хинклиф, профессор генетики в медицинской школе Гейзеля. – Подбор терапии, подходящей конкретному пациенту – основная проблема, с которой сталкиваются практикующие врачи».

В ходе клинических исследований у пациентов, отвечающих на микофенолата мофетил, отмечена экспрессия набора «воспалительных» генов. У больных, не отвечающих на лечение, отмечена экспрессия набора генов, подобного норме или «фибропролиферативных». В основе исследования лежала гипотеза о том, что микофенолата мофетил подавляет пролиферацию лимфоцитов.Экспрессия набора генов изменяется у больных, отвечающих на терапию, и остается неизменной у неотвечающих. Данное исследование было пилотным.

Если результаты подтвердятся в большом когортном исследовании, это открытие значительно изменит стратегию лечения больных склеродермией.