Ученые IMBA - Института молекулярной биотехнологии Австрийской академии внесли большой прогресс в будущую терапию врожденного буллезного эпидермолиза (ВБЭ) у детей.  Лечение фибробластами, полученными из индуцированных плюрипотентных  стволовых  клеток,  было весьма успешным  у мышей.  Следующим шагом является испытание  этого метода на людях. ВБЭ - изнуряющая болезнь кожи, вызываемая генетическим дефектом, приводящим к дефициту или полному  отсутствию различных структурных белков. При одной особенно тяжелой форме ВБЭ отсутствует или присутствует только в недостаточном количестве белок коллаген 7. Для заболевания характерно образование пузырей и ран при малейшем механическом давлении на кожу и склонность к агрессивным формам рака кожи. В настоящее время нет никакого лечения для этого заболевания. Но есть перспективные подходы, которые могли бы привести к успешному лечению в будущем. Одним из них является метод, называемый " впрыском фибробластов", при котором фибробласты вводят между слоями кожи, где они могут произвести необходимый коллаген 7. Сначала ученые вернули клетки кожи больных мышей на стадии стволовых клеток, а затем отремонтировали генетический дефект, основную причину болезни. Затем исследователи превратили стволовые клетки обратно в фибробласты. После нескольких месяцев наблюдения не произошло никаких неблагоприятных иммунных реакций, а риск развития рака кожи не увеличился. Но самый большой успех исследователей был связан со значительно увеличенной прочностью кожи на разрыв. Это означало, что было достаточно коллагена 7 между клетками кожи, чтобы скрепить их должным образом. Исследование четко показало, что этот метод пригоден для будущей терапии "детей - бабочек". Следующим шагом является лечение стволовыми клетками в организме человека. Для этой фазы испытаний ученые IMBA намерены искать партнеров с клиническим опытом. Планируется  разработка системного лечения, чтобы распространить клетки по всему телу через кровоток, чтобы достичь эпителиальных тканей, которые являются более труднодоступными, например слизистые оболочки в полости рта или кишечника.  Терапия стволовыми клетками кожи с местными инъекциями, успешно испытанная на мышах, может привести  к  ценным методам лечения в ближайшем будущем.