В настоящее время разрабатываются два новых препарата - ингибитора пути Hh, расширяющие возможности в лечении базальноклеточной карциномы (БКК). Препараты находятся на 2 и 3 стадиях испытаний. БКК является наиболее распространенным типом рака кожи человека, на его долю приходится 80% немеланомных раковых заболеваний кожи. Развитие БКК связано с активацией пути передачи сигналов Hedgehog (Hh) и характеризуется мутациями в генах. Открытие этого пути способствовало созданию новой группы препаратов для лечения БКК, среди которых перспективными являются два. Первый – это топический 2% гель Патидегиб (Прайдегиб, компания PellePharm), ингибитор пути Hh, предназначенный для уменьшения опухолевой нагрузки у пациентов с синдромом Горлина-Гольца и БКР. Лекарственная форма в виде геля является стабильной при комнатной температуре, как минимум, в течение двух лет, что делает её пригодной для домашнего лечения. Гелю FDA присвоило статус орфанного препарата, а также статус «терапии прорыва» для лечения синдрома Горлина-Гольца. Препарат снижает пролиферацию и выживаемость опухолевых клеток и является первым топическим ингибитором Hh – пути, планируемым к разработке. Случаи с полным излечением коррелировали со значительным снижением биомаркера (GLI1) передачи сигналов по Hh-путям. В испытаниях каких-либо побочных эффектов не выявлено. После местного применения Патидегиб в плазме не обнаруживался. В испытание включены 150 пациентов и завершится оно в мае 2020 года. Вторым разрабатываемым инновационным препаратом этой группы является SUBA-итраконазол. Технология SUBA (супер биодоступность) предназначена для улучшения биодоступности перорально вводимых лекарств, которые плохо растворимы, таких как итраконазол. SUBA-итраконазол - это запатентованная пероральная лекарственная форма, разработанная Mayne Pharma, которая характеризуется улучшенной абсорбцией и пониженной вариабельностью по сравнению с генерическим итраконазолом и более предсказуемым клиническим ответом. Во 2 фазу исследования будут включены 38 пациентов, получающих 300 мг SUBA-итраконазола в день. Промежуточные результаты 13 пациентов и 167 проанализированных повреждений показали: 25% поражений исчезли, еще 25% были уменьшены более чем на 30%, 42% сохраняли стабильное течение и 8% увеличились более чем на 20%. Никакой токсичности 2 степени или выше не наблюдалось у 90% пациентов. По-видимому, препарат является потенциальной альтернативой многократным иссечениям чаще на лице (при синдроме Горлина-Гольца), оставляющим многочисленные рубцы.