FDA одобрен орфанный препарат Руконест (Ruconest) - первый рекомбинантный С1-ингибитор эстеразы, предназначенный для лечения острых приступов у взрослых и у подростков, больных наследственным ангионевротическим отеком (НАО). НАО обусловлен недостаточным количеством плазменного белка С1-ингибитора эстеразы в крови. Заболевание относится к редким. Тем не менее в США заболеванием страдает примерно 6-10 тыс. человек. У таких пациентов внезапно может развиваться резкий отек конечностей, лица, желудочно-кишечного тракта или дыхательных путей. Приступы отека могут возникать спонтанно или могут провоцироваться стрессом, операциями или инфекциями. Отечность дыхательных путей без немедленного лечения является потенциально летальным заболеванием. Руконест - это человеческий рекомбинантный С1-ингибитор эстеразы из очищенного молока генетически модифицированных (трансгенных) кроликов. Руконест редназначен для восстановления уровня функционального С1-ингибитора эстеразы в плазме пациентов, что приводит к снятию острого приступа отека. Безопасность и эффективность препарата оценивали в многоцентровом контролируемом клиническом испытании с участием 44 взрослых и подростков с НАО. Наиболее распространенными побочными эффектами, были головная боль, тошнота и диарея. Руконест изготовлен Farming Group NV, Лейден, Нидерланды, и будет распространяться в США Santarus Inc. - дочерней компанией Salix Pharmaceuticals Inc.