В последнее время в научных журналах появляется всё больше статей о проведённых “исследованиях в реальной жизни” эффективности лечения. Они отражают то, в какой степени вмешательство/лечение выполняет то, что должно делать в обычных обстоятельствах. В отличие от РКИ, испытания в реальной жизни имеют высокую обобщаемость, но низкую внутреннюю валидность. Подобное исследование об эффективности и переносимости сонидегиба при лечении местно-распространенного базально-клеточного рака (БКР) было проведено в Италии. В это одноцентровое ретроспективное исследование были включены взрослые пациенты с местно-распространенным БКР и множественным БКР, получавшим сонидегиб (200 мг/сут) в 2020-2021. Сонидегиб, связывает и ингибирует трансмембранный белок Smoothened, участвующий в трансдукции сигнала Hedgehog. Пациенты ежемесячно посещали врача, сдавали анализы крови, сообщали о нежелательных явлениях (НЯ), связанных с препаратом. Основная цель состояла в том, чтобы оценить терапевтический ответ на сонидегиб, определяемый как: полный ответ (ПО), клинически - отсутствие всех БКР; частичный ответ, >30% клинического уменьшения опухолевой массы; отсутствие ответа, <30% уменьшения. Второстепенными целями было время до ПО и время безрецидивной выживаемости. Характеристики 54 пациентов были следующими: 38 мужчин и 16 женщин с 144 БКР, средний возраст 77,8 года; у 36 пациентов было выявлено по единичному очагу (15 узловых, 13 инфильтративных, морфеоформных или микронодулярных, 3 поверхностных, 3 смешанных и 2 базосквамозных) со средним диаметром опухоли 4,2 см; у 18 пациентов были выявлены множественные первичные БКР. Среднее время лечения составило 7,2 месяца. Из 54 пациентов 29 (53,7%) достигли полного ответа, 21 (38,9%) достигли частичного ответа и 4 были оценены как не ответившие на лечение. Возраст, размер, анатомическое расположение не были связаны с исходом лечения. Пациенты с ПО получали лечение в среднем 7 месяцев. Из 21 пациента, у которых был достигнут частичный ответ, 16 (76,1%) прекратили лечение из-за множественных НЯ в среднем через 10 месяцев. У пациентов, достигших ПО, медиана продолжительности наблюдения составила 5,6 мес; у 26 из 29 пациентов (89,6%) не было рецидива, у 3 (10,4%) - возник. Терапевтический ответ в реальных данных был выше, чем показатели, о которых сообщалось в предыдущих клинических испытаниях. У 46 (85,1%) пациентов наблюдалось как минимум 1 НЯ. Чаще всего сообщалось о мышечных спазмах (89,1%), дисгевзии (82,6%), потере веса (58,7%) и алопеции (43,5%).