На виртуальном ежегодном собрании Американской академии дерматологии представлен Рилзабрутиниб (Rilzabrutinib), новый пероральный обратимый ингибитор тирозинкиназы Брутона, обеспечивший в ходе недавно завершенной 2b фазы испытаний быстрый контроль активности пузырчатки, сопровождаемый заметно сниженной потребностью в системных кортикостероидах. Кроме того, побочные эффекты, возникавшие при приеме рилзабрутиниба в течение 6 месяцев, были легкими и преходящими в отличие от стандартных препаратов первой линии для лечения пемфигуса – ритуксимаба (ритуксан) и высоких доз кортикостероидов. 2b фаза исследования «BELIEVE-PV» представляла собой небольшое 24-недельное открытое исследование, в котором участвовали 6 пациентов с недавно диагностированной пузырчаткой и 9 - с рецидивирующей пузырчаткой. Первичной конечной точкой был контроль активности заболевания, определяемый как отсутствие новых и начинающаяся эпителизация имеющихся поражений, что было достигнуто у 9 из 15 пациентов (60%) через 4 недели и у 13 пациентов к 12 неделе. Между тем, средняя суточная доза преднизолона снизилась с 21 мг в начале исследования до 6 мг через 24 недели. Средний балл по индексу площади пемфигуса (PDAI) снизился на 79% от исходного уровня 15,5. 10 из 15 пациентов улучшили индекс PDAI до 0 или 1 - чистая или почти чистая кожа - к 24-й неделе. На 24 неделе полной ремиссии, определяемой как отсутствие поражений при отсутствии или очень низкой дозе преднизолона, достигли 40% пациентов. Нежелательные явления, возникающие при лечении, включали тошноту у 4, головокружение и вздутие живота у 2 пациентов, все из которых были 1 или 2 степени. В 3 фазу двойного слепого международного исследования PEGASUS будут включены 120 пациентов с пузырчаткой, рандомизированных для рилзабрутиниба в дозе 400 мг 2 раза в день или плацебо на фоне сниженной суточной дозы стероидов. Рилзабрутиниб также находится на ранних стадиях клинических испытаний для лечения иммунной тромбоцитопении.