Первый взрослый пациент был дозирован в 1/2 фазе клинических испытаний FCX-013 для лечения умеренной и тяжелой локализованной склеродермии, сообщает Castle Creek Biosciences (частная компания, разрабатывающая и коммерциализирующая генную терапию для пациентов с редкими и серьезными генетическими заболеваниями) в пресс-релизе. Исследование нацелено на хроническое аутоиммунное заболевание кожи, затрагивающее около 50 000 пациентов в США. FCX-013, исследуемый кандидат генной терапии, представляет собой аутологичные фибробласты, генетически модифицированные с использованием лентивируса и кодируемые матриксной металлопротеиназой 1, белком, расщепляющим коллаген. FCX-013 предназначен для внутрикожного введения в место фиброзных поражений, где генетически модифицированные клетки фибробластов будут вырабатывать матриксную металлопротеиназу (ММП-1) для расщепления избыточного накопления коллагена. Исследование позволит оценить безопасность FCX-013, а также оценить фиброз при очаговых склеротических поражениях в различные моменты времени в течение 26 недель. «FCX-013 может стать первой терапией для лечения чрезмерного отложения коллагена в месте локализованных поражений склеродермии в коже и мягких тканях. Наша надежда состоит в том, чтобы облегчить изнурительное, болезненное воздействие локализованной склеродермии у пациентов, которые в настоящее время имеют ограниченные возможности лечения», - говорит Джон Масловски, генеральный директор Castle Creek Biosciences. Castle Creek Biosciences производит FCX-013 на своем собственном коммерческом предприятии, расположенном в Экстоне, штат Пенсильвания. Компания также использует свою запатентованную технологическую платформу фибробластов для разработки D-Fi (debcoemagene autoficel, ранее обозначенный FCX-007), исследуемой генной терапии для локализованного лечения ран при дистрофическом буллезном эпидермолизе (DEB).